來(lái)源：CPhI制藥在線 今年7月份，我國(guó)CDE發(fā)布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》。這個(gè)原則一經(jīng)發(fā)布之后，就在股市上短暫引起了腥風(fēng)血雨，一系列抗腫瘤研發(fā)的企業(yè)均出現(xiàn)了一定的跌幅。很多人將這種指導(dǎo)原則理解為利空，因?yàn)橐院笈R床腫瘤創(chuàng)新藥將更強(qiáng)調(diào)新藥。CDE鼓勵(lì)真正的新藥，而不是那種me too的。但是很多人對(duì)此政策的概念還是不太了解，本文做一解析。 今后新藥研發(fā)以臨床價(jià)值最重要 仔細(xì)閱讀文件以后發(fā)現(xiàn)該指導(dǎo)原則中，最重要的觀點(diǎn)就是要以臨床價(jià)值為導(dǎo)向來(lái)指導(dǎo)抗腫瘤藥物的研發(fā)。而且從這個(gè)指導(dǎo)原則的執(zhí)行力度上來(lái)看的話，與先前的指導(dǎo)原則不大一樣，里面的內(nèi)容非常細(xì)致，而且具有一定的操作性。 因此，我們可以預(yù)計(jì)，在不久的將來(lái)，不僅僅抗腫瘤藥，抗心血管藥，還有其他品類的慢性病用藥，將來(lái)會(huì)都以這種原則來(lái)定義新藥。而這些藥品一旦被列入新藥臨床研發(fā)指導(dǎo)原則，則代表了普通的價(jià)值低的新藥，將會(huì)被退回或者是增加了審批的難度。相反，對(duì)于真正創(chuàng)新型的新藥研發(fā)來(lái)說(shuō)，將有可能極大的加快其審批速度。 還有，如果企業(yè)在開(kāi)發(fā)新藥的項(xiàng)目立項(xiàng)的初始階段，其候選的藥物臨床價(jià)值并不高，就會(huì)導(dǎo)致它最后獲批時(shí)難產(chǎn)。新藥研發(fā)企業(yè)最終的投資可能就打了水漂。 那么，什么是藥品的臨床價(jià)值呢? 關(guān)于什么是藥品的臨床價(jià)值，其實(shí)總體來(lái)看各個(gè)國(guó)家的藥品臨床價(jià)值研究和選擇也是多種多樣，五花八門(mén)。但是，關(guān)于藥品價(jià)值的選擇，不會(huì)排除幾個(gè)基本的選項(xiàng)：第1個(gè)就是藥品的療效，第2個(gè)就是藥品的安全性，第3個(gè)就是藥品的經(jīng)濟(jì)性。以上這三點(diǎn)基本上所有的國(guó)家都采用了。 藥品臨床價(jià)值，還有其他候選的選項(xiàng)。在第4個(gè)選項(xiàng)以后，就會(huì)出現(xiàn)各種五八門(mén)的選項(xiàng)，比如說(shuō)藥品的倫理學(xué)，患者家屬的可負(fù)擔(dān)性，可接受性藥品的適應(yīng)性，藥品的創(chuàng)新性等等。其實(shí)最本質(zhì)的一個(gè)原因，就是不同國(guó)家的人，具有不同的價(jià)值和倫理觀念。因此他們對(duì)于一個(gè)藥品的臨床價(jià)值的判斷也是不同的。我們國(guó)家對(duì)藥品臨床價(jià)值的判斷是什么？進(jìn)行文件檢索，我們可以發(fā)現(xiàn)在2019年4月份，我國(guó)衛(wèi)健委發(fā)布的藥政80號(hào)文件中明確指出我們國(guó)家的藥品臨床價(jià)值的代表含義是藥品的有效性，安全性，經(jīng)濟(jì)性，創(chuàng)新性，可及性和適宜性這6個(gè)方面（官方文件名是：國(guó)家衛(wèi)生健康委關(guān)于開(kāi)展藥品使用監(jiān)測(cè)和臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知）。這份文件第一次明確的定義了我國(guó)國(guó)家選取的藥品臨床價(jià)值的關(guān)注點(diǎn)，就是以上這6個(gè)方面。 那么在腫瘤新藥的研發(fā)中，如何來(lái)定義這6個(gè)方面呢？指導(dǎo)原則里面其實(shí)寫(xiě)得相對(duì)來(lái)說(shuō)比較模糊，或者是有點(diǎn)令人費(fèi)解。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是對(duì)于藥品的有效性來(lái)說(shuō)，它要比先前的藥品有效性更好，或者是不低于先前藥品的有效性。對(duì)于安全性來(lái)說(shuō)，新藥的安全性如果更差，那它的療效必須要更優(yōu)，從而進(jìn)行彌補(bǔ)，不然就可能通不過(guò)評(píng)審。最后，綜合比較起來(lái)，孰優(yōu)孰劣？估計(jì)還是需要進(jìn)行專家技術(shù)評(píng)審的。 為何刺激了各類新藥研發(fā)大跌? 為什么刺激了本次各類新藥研發(fā)的大跌呢？第一個(gè)因素就是經(jīng)濟(jì)性的考量。第二個(gè)因素是創(chuàng)新性的考量。這里我們主要談對(duì)藥品經(jīng)濟(jì)性的考量。經(jīng)濟(jì)性的考量，在我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)已經(jīng)開(kāi)展了很多年的時(shí)間，它主要考察的就是兩個(gè)方面：一方面來(lái)說(shuō)就是一個(gè)療效的增加，它付出了多少成本，這個(gè)成本是否合理？根本上來(lái)說(shuō)就是新藥不能定價(jià)太貴，要適當(dāng)考慮患者的承擔(dān)能力。另一方面，對(duì)于腫瘤藥來(lái)說(shuō)，提升了一個(gè)病人生存年限的同時(shí)考察它對(duì)生命質(zhì)量的影響。如果綜合起來(lái)雖然提升了生存年限，但是生活質(zhì)量很差，也會(huì)給這種新藥打上一個(gè)低分。這樣一來(lái)，它對(duì)當(dāng)前在研的一系列新藥就影響特別大，包括一些之前已經(jīng)開(kāi)展研發(fā)的，一些想走短平快路線開(kāi)發(fā)新藥的路徑（例如：直接仿造，改造某類新藥），可能在將來(lái)就會(huì)被堵死。 總體來(lái)說(shuō)，此次CDE官方推出這項(xiàng)政策，是對(duì)抗腫瘤藥物研發(fā)市場(chǎng)的亂象打了一劑預(yù)防劑。該指導(dǎo)原則的提出，將有利于規(guī)范將來(lái)抗腫瘤藥物新藥研發(fā)方向，并有可能促進(jìn)我國(guó)抗腫瘤藥物新藥的定價(jià)改革，使更多的患者人群獲益。