來源：藥明康德　 Dicerna Pharmaceuticals今天宣布，其在研GalXC RNAi療法belcesiran在1期臨床試驗中獲得積極中期結(jié)果。Belcesiran是一種用于治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥相關肝?。ˋATLD）的在研RNAi療法。AATLD是一種罕見的遺傳性疾病，由于SERPINA1基因突變，導致α-1抗胰蛋白酶（AAT）的突變體錯誤折疊并且在肝細胞中聚集，可導致肝纖維化、肝硬化和肝細胞癌。 Belcesiran旨在靶向產(chǎn)生異常AAT蛋白的基因，以減少肝臟中AAT的產(chǎn)生。該中期分析的數(shù)據(jù)顯示，單次給予belcesiran后，血清α-1抗胰蛋白酶（AAT）呈劑量依賴性降低。同時，belcesiran具有可接受的安全性特征，且通常耐受性良好。 在這項隨機雙盲，含安慰劑對照的1期臨床試驗中，健康志愿者單次注射安慰劑或不同劑量的belcesiran。此次中期分析包括的注射劑量為0.1、1.0、3.0、或6.0 mg/kg。 中期分析結(jié)果顯示，與基線相比，belcesiran平均將AAT蛋白水平降低50%（1.0 mg/kg）、69%（3.0 mg/kg）和80%（6.0 mg/kg）。 安全性方面，未發(fā)現(xiàn)嚴重不良事件，出現(xiàn)3起中度治療相關不良事件（TEAE），不過與belcesiran無關，其它TEAE均為輕度。本次分析中接受belcesiran治療的參與者均未報告肺功能或?qū)嶒炇覚z查的臨床顯著變化。 注：原文有刪減 參考資料： [1] Dicerna Announces Interim Results From Phase 1 Trial of Belcesiran for Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease. Retrieved July 21, 2021, from https://investors.dicerna.com/news-releases/news-release-details/dicerna-announces-interim-results-phase-1-trial-belcesiran