來源：藥明康德　 7月26日，渤?。˙iogen）和Ionis Pharmaceuticals公司宣布，雙方聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法BIIB080/IONIS-MAPTRx在輕度阿爾茨海默?。ˋD）患者中進(jìn)行的1期臨床試驗中，達(dá)到安全性和耐受性的主要目標(biāo)。這一研究同時顯示患者腦脊液（CSF）中的tau蛋白水平在為期3個月的治療期間出現(xiàn)時間和劑量依賴性顯著降低，并且在接受治療后得到維持。 BIIB080是渤健和Ionis聯(lián)合開發(fā)的一款A(yù)SO療法，通過與編碼tau蛋白的mRNA結(jié)合，導(dǎo)致mRNA的降解和tau蛋白水平的下降。Tau蛋白聚集形成的神經(jīng)原纖維纏結(jié)是AD患者大腦的標(biāo)志性特征之一，而且tau蛋白的聚集水平與AD疾病進(jìn)展有很強(qiáng)的相關(guān)性。 在接受BIIB080治療的患者中，末次給藥后8周（第141天），腦脊液中的總tau蛋白濃度出現(xiàn)劑量依賴性降低，每4周治療一次的低、中和高劑量組，分別比基線水平下降30%，40%和49%。接受BIIB080治療的患者在最后一次給藥后16周，腦脊液中的總tau蛋白水平繼續(xù)下降，在每4周和每12周治療一次的高劑量組中，tau蛋白水平分別比基線平均下降55%和49%。磷酸化tau蛋白的水平也有類似的劑量依賴性降低。 注：原文有刪減 參考資料： [1] Biogen and Ionis report positive topline clinical data on investigational Alzheimer’s disease treatment at AAIC. Retrieved July 27, 2021, from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-ionis-report-positive-topline-clinical-data