來源：藥明康德　 日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，美國FDA已授予其潛在“first-in-class”胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體拮抗劑avexitide突破性療法認定，用于治療先天性高胰島素血癥（congenital hyperinsulinism）。 Avexitide是一種由31個氨基酸組成的肽類藥物，可選擇性靶向阻斷GLP-1受體，減少胰腺過度分泌胰島素，從而有效治療空腹和餐后的低血糖癥狀，以治療代謝紊亂相關疾病。之前，FDA已授予avexitide治療高胰島素性低血糖（其中包括先天性高胰島素血癥）的孤兒藥資格、和罕見兒科疾病認定。Avexitide也正在開發(fā)用于治療減肥手術后低血糖癥（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH），已在54例PBH患者中完成了4項臨床試驗并獲得FDA授予的突破性療法認定。 ▲Avexitide的分子結構（圖片來源：Eiger公司官網） 先天性高胰島素血癥是一種危及生命的進行性遺傳性小兒代謝障礙性疾病，可導致高達50%的兒童患者出現不可逆的腦損傷。由于胰腺分泌胰島素失調，患者表現為嚴重的空腹和蛋白誘導的低血糖。反復發(fā)作和/或危險的低血糖會增加神經和發(fā)育并發(fā)癥的風險，包括持續(xù)的喂養(yǎng)問題、學習障礙、反復癲癇發(fā)作、腦損傷甚至死亡。現有的醫(yī)療選擇通常無效或與顯著副作用相關，阻礙依從性并導致治療結局欠佳。目前的治療選擇包括部分胰腺切除術，但這種方法可伴有危及生命的并發(fā)癥，不能立即完全解決大多數患者的低血糖，并最終導致終生胰島素依賴型糖尿病的發(fā)生。 （原文有刪減） 參考資料: [1] Eiger Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Avexitide for Treatment of Congenital Hyperinsulinism. Retrieved August 5, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eiger-announces-fda-breakthrough-therapy-designation-for-avexitide-for-treatment-of-congenital-hyperinsulinism-301349082.html