作者：拾貝

8月11日，F(xiàn)ibroGen宣布收到美國FDA關(guān)于羅沙司他(roxadustat)用于治療慢性腎性(CKD)貧血新藥申請(NDA)的完整回復(fù)函。信中表示，F(xiàn)DA目前不會批準(zhǔn)羅沙司他的NDA申請，并要求FibroGen在再次提交上市申請之前對羅沙司他進(jìn)行額外的臨床研究。

羅沙司他是一種口服firsit-in-class小分子低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑，可通過增加內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素的產(chǎn)生、改善鐵的吸收和動員以及下調(diào)鐵調(diào)素促進(jìn)紅細(xì)胞生成。該成果已被授予2019年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。羅沙司他有可能改變CKD貧血的治療方法。

就在7月15日，美國FDA心血管和腎臟藥物咨詢委員會(CRDAC)投票反對批準(zhǔn)羅沙司他用于治療慢性腎病貧血患者的上市申請，其中針對透析CKD貧血患者的投票結(jié)果為12:2，針對非透析CKD貧血患者的投票結(jié)果為13:1。該委員會的投票是基于一項(xiàng)包括8000多例患者的全球性III期臨床項(xiàng)目數(shù)據(jù)。

對于羅沙司他, FDA最初的PDUFA期限是2020年12月，但該機(jī)構(gòu)后來將其審查延長至2021年3月。今年3月，F(xiàn)DA表示將要求召開咨詢委員會會議，使得這一進(jìn)程進(jìn)一步推遲。

在遭遇連續(xù)的延遲后，這對合作伙伴在4月份再次遭遇挫折，F(xiàn)ibroGen承認(rèn)為了使數(shù)據(jù)更有利，他們改變了用于分析羅沙司他心臟安全數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)。

行業(yè)觀察人士最初認(rèn)為該藥物是一款重磅炸彈，因?yàn)樗麄兿嘈潘梢詮臉?biāo)準(zhǔn)療法重組人紅細(xì)胞生成素中奪取市場份額，還能額外從非透析患者中獲得市場份額。

羅沙司他已在中國、日本、智利和韓國獲批用于非透析依賴(NDD)和透析依賴(DD)成人慢性腎性貧血的治療。并且已經(jīng)收到了歐洲藥品管理局人用藥品委員會(CHMP)的積極意見。

安斯泰來和FibroGen共同負(fù)責(zé)羅沙司他在日本、歐洲、土耳其、俄羅斯、獨(dú)聯(lián)體、中東和南非等國家的開發(fā)和商業(yè)化。而阿斯利康和FibroGen則共同負(fù)責(zé)在美國、中國、美洲其他市場、澳大利亞/新西蘭和東南亞地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。

注：原文有刪減