2021年8月12日，Medivir公司宣布，其外用組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑remetinostat，在輔助治療基底細胞癌（BCC）患者的2期臨床試驗中獲得積極結果。相關數(shù)據(jù)已發(fā)表在Clinical Cancer Research上。

BCC是一種常見的皮膚癌，目前的主要療法是手術切除。該項針對BCC患者的開放標簽2期臨床試驗共入組25例患者。所有受試者每天接受3次remetinostat（1%）凝膠治療，治療持續(xù)6周，并在基線和第8周測量腫瘤直徑。受試者在試驗結束時對剩余腫瘤進行手術切除，并進行顯微鏡評估。

在最終分析的33個腫瘤中，總緩解率（ORR）為69.7% [90% CI, 54%–82.5%]，定義為從基線到第8周最長直徑減小超過30%的腫瘤比例。換句話說，69.7%的腫瘤對局部治療有反應，17個完全反應，6個部分反應。腫瘤直徑平均縮小約62%，腫瘤面積縮小約71%。在病理檢查中，54.8%腫瘤完全消退。安全性方面，未報告全身性不良事件。最常見的副作用是反應部位的濕疹樣皮膚。

▲Remetinostat分子結構式（圖片來源：PubChem）

之前，該藥在一項在蕈樣真菌皮膚T細胞淋巴瘤（MF-CTCL）患者中進行的劑量遞增2期試驗表明，患者皮膚病變的嚴重程度下降，客觀緩解率（ORR）最高達40%，最高劑量下80%患者的瘙癢嚴重程度在臨床上顯著降低。Remetinostat能夠有效抑制導致皮膚病變的HDAC，并在血液中被快速分解，從而預防與全身性HDAC抑制劑給藥相關的副作用。

（原文有刪減）

參考資料:

[1] Positive data from the remetinostat phase II study in basal cell carcinoma published in Clinical Cancer Research. Retrieved August 12, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/positive-data-from-the-remetinostat-phase-ii-study-in-basal-cell-carcinoma-published-in-clinical-cancer-research-301354426.html

[2] Kilgour, J. M., et, al. (2021). Phase II Open-Label, Single-Arm Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Topical Remetinostat Gel in Patients with Basal Cell Carcinoma. Clinical Cancer Research. Published. https://doi.org/10.1158/1078-0432.ccr-21-0560

[3] A New Type of Gel Shows Promise Against Common Type of Skin Cancer. Retrieved August 12, 2021, from https://www.aacr.org/patients-caregivers/progress-against-cancer/a-new-type-of-gel-shows-promise-against-common-type-of-skin-cancer/