衛(wèi)材（Eisai）近日宣布，其內部發(fā)現(xiàn)并開發(fā)的抗癲癇藥物Fycompa（衛(wèi)克泰®，通用名：perampanel，吡侖帕奈）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的2項額外批準：（1）作為一種單藥療法，治療部分發(fā)作性癲癇；（2）兒科適應癥：作為輔助療法/單藥療法，用于≥4歲兒科癲癇患者，治療部分發(fā)作性癲癇。

在中國，F(xiàn)ycompa（衛(wèi)克泰）之前已被批準：輔助治療≥12歲癲癇患者的部分發(fā)作性癲癇（有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）。通過這項最新批準，F(xiàn)ycompa在中國可作為單藥療法和輔助療法，用于治療≥4歲癲癇患者的部分發(fā)作性癲癇（有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）。

據(jù)估計，中國大約有900萬癲癇患者，約60%受部分發(fā)作性癲癇影響，其中40%的部分發(fā)作性癲癇患者需要輔助治療。大約30%的癲癇患者接受市面可用的抗癲癇藥（AED）無法控制癲癇發(fā)作，因此該領域存在著顯著未滿足的醫(yī)療需求。

對Fycompa單藥治療部分發(fā)作性癲癇的批準，基于Fycompa作為輔助療法臨床研究（研究304、305、306、335）中評估單藥治療的安全性和有效性的亞組分析結果。這些研究在全球范圍內（包括美國、歐洲、中國）開展，入組了≥12歲部分發(fā)作性癲癇患者（有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）。此外，在日本和韓國對12-74歲未經(jīng)治療的癲癇患者進行部分發(fā)作性癲癇（伴有或不伴有繼發(fā)性全身性癲癇）治療的3期臨床研究（FREEDOM/研究342）的結果，作為Fycompa單藥療法的補充安全性和有效性數(shù)據(jù)提交。

對Fycompa兒科患者部分發(fā)作性癲癇的批準是基于一項3期臨床研究（研究311）的結果。該研究在全球范圍內評估了Fycompa作為輔助療法對部分發(fā)作性癲癇或原發(fā)性全面強直陣攣癲癇（PGTCS）控制不足的兒科癲癇患者（4歲至12歲以下）的治療。

perampanel化學結構式（圖片來源：adooq.com）

Fycompa是由衛(wèi)材內部研發(fā)的一種首創(chuàng)（first-in-class）的抗癲癇藥物（AEDs），該藥是一種高度選擇性、非競爭性的AMPA型谷氨酸受體拮抗劑。谷氨酸是介導癲癇發(fā)作的主要神經(jīng)遞質。作為AMPA受體拮抗劑，F(xiàn)ycompa能通過靶向突觸后AMPA受體-谷氨酸的活動，減少與癲癇發(fā)作相關神經(jīng)元的過度興奮；這種作用機制與目前市售的抗癲癇藥物（AEDs）不同。

截至目前，F(xiàn)ycompa已獲全球超過70個國家批準，包括日本、美國、中國以及歐洲和亞洲的其他國家，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（POS，有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）的治療。此外，F(xiàn)ycompa也已獲全球超過70個國家批準，包括美國、日本和其他歐洲和亞洲國家，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者原發(fā)性全面強直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作的治療。在日本、美國和中國，F(xiàn)ycompa也適用于作為一種單藥療法和輔助療法，用于4歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（有或無繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）的治療。在歐盟，F(xiàn)ycompa輔助治療部分發(fā)作性癲癇的年齡范圍為4歲及以上、輔助治療原發(fā)性全面強直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作的年齡范圍為7歲及以上。

用藥方面，F(xiàn)ycompa每日睡前口服一次，上市劑型有片劑、細顆粒制劑、口服混懸劑，不同國家有所差別。目前，衛(wèi)材也正在開發(fā)Fycompa的一種注射制劑。迄今為止，F(xiàn)ycompa已被用于全球超過41萬例患者治療。

在中國，F(xiàn)ycompa（衛(wèi)克泰®，通用名：perampanel，吡侖帕奈）于2018年9月提交新藥申請（NDA），作為輔助療法治療12歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇。由于與現(xiàn)有藥物具有顯著的臨床益處，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）于2019年1月授予了Fycompa優(yōu)先審查資格，并于2019年9月批準Fycompa。

2021年1月初，衛(wèi)材在中國市場推出Fycompa（衛(wèi)克泰®），該藥是每日服用一次的片劑，用于12歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（伴或不伴繼發(fā)性全身性癲癇）的輔助治療。

癲癇可根據(jù)其發(fā)作類型大致分類，其中部分性癲癇發(fā)作約占癲癇發(fā)作病例的60%，全身性癲癇發(fā)作約占40%。原發(fā)性全面強直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作，即癲癇大發(fā)作（grand mal），是最常見也是最嚴重的全身性癲癇發(fā)作類型，約占全身性癲癇發(fā)作病例的60%。PGTC癲癇發(fā)作以意識喪失和全身抽搐為特征，常見癲癇大發(fā)作癥狀主要有口吐白沫，兩眼上翻，四肢抽搐，尖叫等嚴重會造成大小便失禁，持續(xù)發(fā)作等。癲癇發(fā)作是大腦神經(jīng)元激發(fā)和抑制不平衡的結果，這些不平衡可能通過多種神經(jīng)化學機制引發(fā)，但目前知之甚少。

癲癇（epilepsy）是全球最常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，全球約有6000萬名患者，其中美國約340萬、日本約100萬、歐洲約600萬、中國約900萬患者。大約30%的患者使用現(xiàn)有的抗癲癇藥物（AEDs）無法控制病情，因此，癲癇仍是一種醫(yī)療需求遠未得到滿足的疾病。雖然該病可發(fā)生于任何年齡段，但多好發(fā)于18歲及以下人群和老年人群。由于兒童癲癇的病因和臨床癥狀存在異質性，患者的預后也存在較大差異——既包括對治療積極應答的病例，也包括頑固難治的病例，因此，對患者應采用個體化治療策略治療。

原文出處：ANTI-EPILEPTIC DRUG FYCOMPA APPROVED IN CHINA AS MONOTHERAPY FOR PARTIAL-ONSET SEIZURES AND PEDIATRIC INDICATION FOR PARTIAL-ONSET SEIZURES