2021年8月24日，Cartesian Therapeutics公司宣布，其在研療法Descartes-08在治療全身性重癥肌無力（gMG）患者的1b/2a期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。Descartes-08是一款使用mRNA改造T細(xì)胞制成的自體嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）。在三例患者構(gòu)成的患者隊(duì)列中，所有患者均表現(xiàn)出癥狀顯著改善，且該藥顯示出良好耐受性。

Descartes-08是一款利用mRNA表達(dá)CAR的方式生成的CAR-T療法。與目前的抗B細(xì)胞藥物不同，它們通過靶向消除可能在體內(nèi)存活數(shù)十年的病原性長(zhǎng)壽命漿細(xì)胞，有望長(zhǎng)時(shí)間阻止自身抗體的產(chǎn)生。

新聞稿指出，該項(xiàng)非隨機(jī)、單組、開放標(biāo)簽的1b/2a期試驗(yàn)，是首個(gè)針對(duì)自身免疫性疾病的CAR-T細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)計(jì)劃入組18名受試者，旨在評(píng)估Descartes-08治療gMG的安全性和耐受性。試驗(yàn)結(jié)果表明，Descartes-08耐受性良好，沒有報(bào)告細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）或其他嚴(yán)重的產(chǎn)品相關(guān)不良事件（n=3）。此外，所有患者在美國(guó)重癥肌無力基金會(huì)（MGFA）臨床分類中都得到了全面改善，在評(píng)估整體疾病嚴(yán)重程度重癥肌無力綜合（MGC）量表上也表現(xiàn)出顯著改善。在給藥約三個(gè)月后，Descartes-08組的MGC量表平均改善超過50%。

gMG是一種慢性自身免疫性疾病，患者自身抗體會(huì)攻擊神經(jīng)肌肉接頭處的特定蛋白質(zhì)，從而破壞神經(jīng)與肌肉的交流方式，導(dǎo)致肌肉無力和疲勞。患有g(shù)MG的人可能會(huì)出現(xiàn)各種癥狀，從眼瞼下垂和復(fù)視，到使人虛弱的肌肉無力和呼吸衰竭。

▲Cartesian的RNA Armory技術(shù)平臺(tái)工作原理，該平臺(tái)使用mRNA表達(dá)目標(biāo)蛋白（圖片來源：Cartesian官網(wǎng)）

參考資料:

[1] Cartesian Therapeutics Announces Clinical Responses in First Cohort of Phase 1b/2a Trial in Myasthenia Gravis. Retrieved August 24, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cartesian-therapeutics-announces-clinical-responses-in-first-cohort-of-phase-1b2a-trial-in-myasthenia-gravis-301361281.html

（原文有刪減）