2021年9月13日，艾伯維（AbbVie）與REGENXBIO宣布達成一項戰(zhàn)略性合作協(xié)議，共同研發(fā)并商業(yè)化RGX-314。RGX-314是一款潛在一次性的基因療法，用于治療濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）、糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）和其他慢性視網(wǎng)膜疾病。

濕性AMD的特征是由于視網(wǎng)膜中新的、滲漏的血管形成，導致視力喪失。RGX-314通過AAV8載體將轉基因遞送給細胞。該轉基因編碼的抗體片段旨在抑制血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）。VEGF通路異常會引起新的滲漏血管生長并導致液體在視網(wǎng)膜中積聚。玻璃體腔注射抗VEGF是目前濕性AMD的標準治療方案。然而這些治療需要終生重復眼內(nèi)注射，以維持療效。由于治療負擔，隨著時間的推移，患者通常會出現(xiàn)視力下降，治療頻率降低。

糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）是全球24-75歲成人視力喪失的主要原因。隨著DR的進展，很大一部分患者發(fā)生威脅視力的并發(fā)癥，包括糖尿病性黃斑水腫（DME）和可導致失明的新生血管形成。目前DR患者的治療選擇包括抗VEGF治療、視網(wǎng)膜激光或手術治療。

▲RGX-314簡介（圖片來源：REGENXBIO公司官網(wǎng)）

REGENXBIO正在推進RGX-314通過眼部兩種不同給藥途徑的研究。該療法目前正在一項通過視網(wǎng)膜下給藥的關鍵性試驗中治療濕性AMD患者，并在兩項通過內(nèi)脈絡膜上腔給藥的2期臨床試驗中治療濕性AMD和DR患者。根據(jù)合作協(xié)議條款，REGENXBIO將負責完成正在進行的RGX-314的試驗，兩家公司將合作并分擔RGX-314額外試驗的費用，包括計劃中第二項評估視網(wǎng)膜下給藥治療濕性AMD的關鍵性試驗和未來試驗。而艾伯維將在全球范圍內(nèi)領導RGX-314的臨床開發(fā)和商業(yè)化。

此外，艾伯維將向REGENXBIO支付3.7億美元的預付款，REGENXBIO有可能獲得高達13.8億美元的額外開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。

參考資料:

[1] AbbVie and REGENXBIO Announce Eye Care Collaboration. Retrieved September 13, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-and-regenxbio-announce-eye-care-collaboration-301374836.html

（原文有刪減）