文|醫(yī)藥觀瀾

9月13日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）公示，安科生物新增申報(bào)的注射用重組人生長激素用于治療特發(fā)性矮小（ISS）適應(yīng)癥的上市許可申請，已正式獲批。此前，該上市申請?jiān)苑蟽和硖卣鞯膬和盟幤沸缕贩N、劑型和規(guī)格，被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評程序。

截圖來源：NMPA官網(wǎng)

根據(jù)安科生物早前發(fā)布的公告，矮身材是指在相似生活環(huán)境下，個體身高低于同種族、同年齡、同性別正常人群第3百分位數(shù)或低于正常人群平均身高2個標(biāo)準(zhǔn)差（-2SD）者。據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國兒童矮身材發(fā)生率為3%左右，而特發(fā)性矮小是兒童身材矮小中常見的類型。

值得一提的是，生長激素用于治療特發(fā)性矮小已納入中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)雜志《矮身材兒童診治指南》及《特發(fā)性身材矮小兒童診斷和治療的共識聲明》等行業(yè)診療指南。此次安科生物注射用重組人生長激素獲批，有望為特發(fā)性矮小患者帶來新的治療選擇。

公開資料顯示，此前這款注射用重組人生長激素已獲批上市6個適應(yīng)癥：1）用于因內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢；2）用于因Noonan綜合征所引起的兒童身材矮??；3）用于因SHOX基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長障礙；4）用于重度燒傷治療；5）用于因軟骨發(fā)育不全所引起的兒童身材矮?。?）用于接受營養(yǎng)支持的成人短腸綜合癥。

本次該產(chǎn)品獲批ISS適應(yīng)癥，是對已獲批適應(yīng)癥的豐富和補(bǔ)充。ISS是指無全身性、內(nèi)分泌、營養(yǎng)性疾病或染色體異常的身材矮小，ISS患兒的出生體重和生長激素水平均正常，ISS可由多種目前尚不明確的病因引起，約占所有身材矮小兒童的60%-80%。兒童矮身材不僅給患兒身心健康、人際交往、社會就業(yè)等帶來嚴(yán)重危害，也給社會帶來沉重的負(fù)擔(dān)。

參考資料：

[1]2021年09月13日藥品批準(zhǔn)證明文件待領(lǐng)取信息發(fā)布-1 . Retrieved Sep 13，2021, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20210913211719110.html

[2]安科生物:關(guān)于注射用重組人生長激素新增適應(yīng)癥申請獲得受理的公告. Retrieved Jan 12，2021,from http://data.eastmoney.com/notices/detail/300009/AN202101111449690398.html