2021年9月24日，Capricor Therapeutics公司公布了細(xì)胞療法CAP-1002，治療晚期杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者的2期臨床試驗(yàn)最終結(jié)果。該試驗(yàn)達(dá)到了減緩患者上肢功能降低的主要療效終點(diǎn)，其它與骨骼肌和心臟功能相關(guān)終點(diǎn)的改善也顯示疾病進(jìn)展的減緩。因此，該公司計(jì)劃推進(jìn)這一療法進(jìn)入關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種罕見的致命性遺傳病?；颊遆染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致功能性抗肌萎縮蛋白缺乏?？辜∥s蛋白的缺失或缺陷，使肌肉在收縮過程中出現(xiàn)慢性損傷與炎癥發(fā)作，并影響肌肉的再生。

CAP-1002是一種同種異體的細(xì)胞療法，它們由心臟來源細(xì)胞（CDCs）組成，CDCs是一種含有心臟祖細(xì)胞的特殊細(xì)胞群。它們通過釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。CAP-1002還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。

▲CAP-1002簡(jiǎn)介（圖片來源：Capricor Therapeutics公司官網(wǎng)）

這項(xiàng)試驗(yàn)在處于DMD疾病后期的患者中進(jìn)行，約80%的患者不能行走，且所有患者均接受穩(wěn)定的類固醇治療方案。

最終數(shù)據(jù)分析顯示，在接受4次CAP-1002治療1年后，測(cè)試上肢功能的指標(biāo)（PUL v1.2）達(dá)到主要療效終點(diǎn)，患者上肢功能下降速度減緩71%，且其它骨骼肌和心臟測(cè)量指標(biāo)也出現(xiàn)改善。

試驗(yàn)具體結(jié)果如下表所示：

圖片來源：參考資料[1]

參考資料:

[1] Capricor Therapeutics Announces Positive Final Data From its Phase 2 HOPE-2 Trial in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with CAP-1002. Retrieved September 24, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/24/2302866/0/en/Capricor-Therapeutics-Announces-Positive-Final-Data-From-its-Phase-2-HOPE-2-Trial-in-Patients-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Treated-with-CAP-1002.html

（原文有刪減）