近日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已經(jīng)授予其GABAA受體陽性別構(gòu)調(diào)節(jié)劑ganaxolone的新藥申請（NDA）優(yōu)先審評資格，治療與CDKL5缺乏癥（CDD）相關(guān)癲癇發(fā)作。該申請的PDUFA目標日期定為2022年3月20日。

本次新藥申請基于一項3期臨床試驗的數(shù)據(jù)支持，共入組101例患者。在治療第28天時，試驗達到了主要終點，ganaxolone組患者主要運動癲癇發(fā)作頻率的中位降低幅度為30.7%（p=0.0036），安慰劑組為降低6.9%。在開放標簽擴展研究中，接受ganaxolone治療至少12個月的患者（n=48），主要運動癲癇發(fā)作頻率中位降低幅度為49.6%。

安全性上，該3期試驗中，ganaxolone通常耐受良好，并顯示與既往臨床試驗一致的安全性特征，最常見的不良事件為嗜睡。

CDKL5缺乏癥是一類嚴重且罕見的遺傳疾病，由位于X染色體上的細胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起。該疾病具有難以控制的癲癇發(fā)作和重度神經(jīng)發(fā)育障礙等特征，目前尚無獲批療法。

Ganaxolone是一款靶向GABAA受體的在研陽性別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，具有靜脈注射和口服兩種給藥方式。GABA是中樞神經(jīng)抑制性神經(jīng)遞質(zhì)之一，與焦慮、緊張、抑郁等情緒變化有關(guān)。Ganaxolone作用于神經(jīng)元突觸和突觸外GABAA受體，達到抗癲癇和抗焦慮活性的效用。Ganaxolone分別于2017年6月和2020年7月獲得治療CDKL5缺乏性疾病的孤兒藥資格和罕見兒科疾?。≧PD）資格。

參考資料:

[1] Marinus Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance for Filing and Priority Review of New Drug Application for Ganaxolone in CDKL5 Deficiency Disorder. Retrieved September 24, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210920005273/en

（原文有刪減）