2021年9月29日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，旗下Alexion已收購(gòu)Caelum Biosciences，并獲得處于3期臨床開(kāi)發(fā)階段的在研療法CAEL-101。CAEL-101是一種潛在“first-in-class”纖維反應(yīng)性單克隆抗體，用于治療輕鏈（AL）淀粉樣變性。

輕鏈淀粉樣變性是一種罕見(jiàn)的全身性疾病。錯(cuò)誤折疊的免疫球蛋白輕鏈聚集形成纖維，堆積在全身器官（包括心臟和腎臟）組織的內(nèi)部和周圍，導(dǎo)致廣泛且不斷加重的器官損傷。確診患者的中位生存期不足18個(gè)月，最常見(jiàn)死亡原因是心臟衰竭。

CAEL-101可以與錯(cuò)誤折疊的不同輕鏈蛋白亞型和淀粉樣蛋白結(jié)合，以減少或消除淀粉樣蛋白沉積，從而改善患者的器官功能。CAEL-101已獲得美國(guó)FDA和歐盟委員會(huì)授予的孤兒藥資格，作為免疫球蛋白輕鏈型淀粉樣變性患者的潛在療法。此外，F(xiàn)DA于2021年6月授予CAEL-101治療該病的快速通道資格。

2019年，Caelum和Alexion首次達(dá)成合作，以推進(jìn)CAEL-101的開(kāi)發(fā)。預(yù)計(jì)于2021年10月5日完成收購(gòu)后，Alexion將向Caelum支付約1.5億美元，并可能支付高達(dá)3.5億美元的監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。

CAEL-101正在2項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中接受評(píng)估，檢驗(yàn)CAEL-101和目前標(biāo)準(zhǔn)療法（SoC）聯(lián)用，一線治療免疫球蛋白輕鏈型淀粉樣變性患者的療效和安全性。兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)均為患者總生存期（OS），正在進(jìn)行患者入組招募。

參考資料:

[1] AstraZeneca to fully acquire Caelum Biosciences. Retrieved September 29, 2021, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-to-fully-acquire-caelum-biosciences.html

（原文有刪減）