2021年9月29日，Expansion Therapeutics宣布完成8000萬美元的B輪融資。獲得資金將用于推進(jìn)靶向RNA的小分子藥物平臺(tái)（SMiRNA），以發(fā)現(xiàn)治療強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良1型（DM1）、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）、額顳葉癡呆（FTD）和多種tau蛋白病（tauopathies）的候選藥物。該公司的科學(xué)創(chuàng)始人開發(fā)的一種核糖核酸酶靶向嵌合體（RIBOTAC）技術(shù)，可以實(shí)現(xiàn)對(duì)特定RNA的靶向降解。

Expansion專注于只有很少治療選擇的神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者，如DM1，這是一種影響肌肉、心臟和腦功能的全身性疾病。Expansion重點(diǎn)關(guān)注在進(jìn)化上保守，或遺傳上證明會(huì)引起疾病，且具有三維結(jié)構(gòu)的RNA靶標(biāo)。Expansion將患者遺傳學(xué)與深度信息學(xué)分析相結(jié)合，鑒定出那些可以與配體結(jié)合的RNA結(jié)構(gòu)，然后利用針對(duì)RNA的小分子庫篩選出調(diào)節(jié)RNA靶標(biāo)功能的小分子。隨后，其新型結(jié)構(gòu)生物學(xué)SMiRNA平臺(tái)將用于設(shè)計(jì)和推進(jìn)先導(dǎo)化合物，最終提供一種治療疾病的口服藥物。

Expansion最近還獲得了Scripps研究所的兩個(gè)新研究項(xiàng)目的許可，包括一個(gè)針對(duì)tau蛋白的項(xiàng)目。Tau蛋白是癡呆癥的一個(gè)重要驅(qū)動(dòng)因子。研究發(fā)現(xiàn)編碼tau蛋白的異常mRNA前體參與了神經(jīng)纖維纏結(jié)的形成，并與tau蛋白?。ㄈ绨柎暮Ｄ?、額顳葉癡呆、進(jìn)行性核上性麻痹）和其他神經(jīng)退行性疾病有關(guān)。

參考資料：

[1] Expansion Therapeutics Raises $80 Million Series B Financing to Treat Neurodegenerative Diseases. Retrieved September 29, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210929005036/en/Expansion-Therapeutics-Raises-80-Million-Series-B-Financing-to-Treat-Neurodegenerative-Diseases

（原文有刪減）