2021年10月18日，Phathom Pharmaceuticals宣布伏諾拉生（vonoprazan）在一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中，達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。試驗(yàn)結(jié)果表明，相比活性對照，伏諾拉生在所有糜爛性食管炎（EE）患者中均表現(xiàn)出更好的愈合維持效果（第24周），且治療中/重度患者的愈合率更佳（第2周）?；讷@得的積極數(shù)據(jù)，Phathom計(jì)劃向美國FDA提交新藥申請（NDA），尋求批準(zhǔn)以下適應(yīng)癥：所有級別糜爛性食管炎的愈合維持和胃灼熱緩解。

伏諾拉生是一款新型鉀離子競爭性酸阻滯劑（P-CAB），可以競爭性阻滯鉀離子與氫/鉀離子ATP酶的結(jié)合，從而快速抑制胃酸的分泌。由于伏諾拉生半衰期長，作用時(shí)間更持久，因此被視為一種有效的長效質(zhì)子泵抑制劑（PPI）。就在幾天前，它獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，可能為反流性食管炎的維持治療，此前它已在中國獲批治療反流性食管炎。

該試驗(yàn)愈合期的主要終點(diǎn)是在第8周時(shí)糜爛性食管炎完全愈合的患者百分比，伏諾拉生（20 mg）相比活性對照組達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)，愈合率為93%，而對照組為85%（p<0.0001）。并且，治療第2周時(shí)，伏諾拉生治療中/重度疾病患者達(dá)到愈合的次要優(yōu)效性終點(diǎn)，患者愈合比例顯著優(yōu)于對照組，分別為70%和53%（p=0.0004）。

▲伏諾拉生具有獨(dú)特的作用機(jī)制（圖片來源：Phathom Pharmaceuticals公司官網(wǎng)）

此外，在試驗(yàn)療效維持期，伏諾拉生也達(dá)到了主要終點(diǎn)。與活性對照組相比，兩種劑量的伏諾拉生在試驗(yàn)第24周時(shí)，維持糜爛性食管炎愈合方面達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。

參考資料:

[1] Phathom Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results from PHALCON-EE Pivotal Phase 3 Erosive Esophagitis Trial. Retrieved October 18, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/18/2315504/0/en/Phathom-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Topline-Results-from-PHALCON-vonoprazan-Pivotal-Phase-3-Erosive-Esophagitis-Trial.html

（原文有刪減）