2021年10月19日，Sana Biotechnology宣布與Beam Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)授權(quán)許可協(xié)議，將使用Beam的CRISPR Cas12b核酸酶系統(tǒng)用于離體工程化細(xì)胞療法的開發(fā)。

Cas12b是CRISPR基因編輯系統(tǒng)中使用的一種核酸酶，具有高度的特異性和效率，可用于敲除和/或敲入某些細(xì)胞類型中的基因。根據(jù)協(xié)議內(nèi)容，Beam將授予Sana利用其Cas12b系統(tǒng)開發(fā)某些同種異體T細(xì)胞和干細(xì)胞衍生項(xiàng)目的權(quán)利。Sana將向Beam支付5000萬美元的預(yù)付款。Beam還有資格獲得開發(fā)和銷售里程碑付款，以及未來產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

Sana是由前Juno Therapeutics公司的幾位聯(lián)合創(chuàng)始人，和在細(xì)胞生物學(xué)、基因療法、合成生物學(xué)等領(lǐng)域的專家共同領(lǐng)導(dǎo)的明星細(xì)胞療法公司。在體內(nèi)療法方面，Sana期望使用其細(xì)胞編輯平臺(tái)，治療由于基因缺陷引起的遺傳病。其關(guān)鍵在于將細(xì)胞進(jìn)行各種精準(zhǔn)的基因編輯，并將這些細(xì)胞以任意載量送入人體內(nèi)的任意一個(gè)部位。而在體外療法方面，Sana希望能將干細(xì)胞分化成臨床上所需要的各種細(xì)胞類型，用來替換體內(nèi)的受損細(xì)胞，從而改變許多疾病的治療。

參考資料:

[1] Sana Biotechnology Obtains a Non-Exclusive License to CRISPR Cas12b Gene Editing Technology from Beam Therapeutics to Enable Engineered Cell Programs. Retrieved October 19, 2021, from https://ir.sana.com/news-releases/news-release-details/sana-biotechnology-obtains-non-exclusive-license-crispr-cas12b

（原文有刪減）