諾華近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已分別受理CD19 CAR-T細(xì)胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）和II類變更：用于治療先前接受過至少2種療法的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。FDA已授予該sBLA優(yōu)先審查。

此前，F(xiàn)DA已授予Kymriah治療r/r FL的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格；歐盟委員會(huì)（EC）已授予Kymriah治療FL的孤兒藥資格（ODD）。如果獲批，Kymriah將為r/r FL患者提供一個(gè)重要的治療選擇。同時(shí)，r/r FL也將成為Kymriah的第三個(gè)B細(xì)胞惡性腫瘤適應(yīng)癥。

Kymriah是一種CD19導(dǎo)向的基因修飾自體T細(xì)胞免疫細(xì)胞療法。與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。

Kymriah是美國FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法，目前在全球30個(gè)國家上市，有超過345個(gè)認(rèn)證的治療中心。Kymriah是一種一次性治療方法，旨在增強(qiáng)患者的免疫系統(tǒng)來對抗癌癥。目前，Kymriah被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：（1）治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r ALL）兒童和年輕成人患者（年齡至25歲）；（2）治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。

此次新適應(yīng)癥申請，基于關(guān)鍵2期ELARA試驗(yàn)的陽性數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)單臂、多中心、開放標(biāo)簽2期試驗(yàn)，評估了Kymriah治療R/R FL成人患者的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，該研究在先前接受過多種療法（中位數(shù)：4種[范圍：2-13種]）的r/r FL患者中觀察到了強(qiáng)勁的緩解率：完全緩解率（CR）達(dá)66%、總緩解率（ORR）達(dá)86%。安全性非常顯著，在輸液后的前8周內(nèi)，沒有患者出現(xiàn)與Kymriah相關(guān)的3級或更高級別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）。該試驗(yàn)的數(shù)據(jù)于今年早些時(shí)候在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)虛擬會(huì)議上公布。

注：原文有刪減

原文出處：Novartis receives priority review by US FDA and filing acceptance by EMA for Kymriah^® to treat patients with relapsed or refractory follicular lymphoma