GA是一種導(dǎo)致失明的毀滅性疾病，pegcetacoplan將為GA患者群體帶來(lái)第一種治療方法。

近日，Apellis Pharma宣布，已收到了來(lái)自美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的正式書面反饋，進(jìn)一步加強(qiáng)了提交玻璃體腔注射pegcetacoplan治療年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）繼發(fā)性地圖樣萎縮（GA）新藥申請(qǐng)（NDA）的計(jì)劃。NDA將由3期DERBY和OAKS研究以及2期FILLY研究的療效和安全性數(shù)據(jù)支持。

GA是年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的一種晚期類型，AMD是導(dǎo)致失明的首要原因。GA病變影響視網(wǎng)膜的中央部分，即黃斑，它負(fù)責(zé)中央視力。補(bǔ)體過(guò)度激活導(dǎo)致GA中不可逆的病變生長(zhǎng)，C3是精確控制補(bǔ)體過(guò)度激活的唯一靶點(diǎn)。GA是進(jìn)行性和不可逆的，導(dǎo)致中央視覺(jué)損害和永久性視力喪失。根據(jù)已發(fā)表的研究，全球有500多萬(wàn)GA患者，美國(guó)約有100萬(wàn)。目前，尚無(wú)批準(zhǔn)的GA治療方法。

pegcetacoplan是靶向性C3抑制劑，旨在調(diào)節(jié)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)的過(guò)度激活。補(bǔ)體級(jí)聯(lián)是人體免疫系統(tǒng)的一部分，其過(guò)度激活是導(dǎo)致許多嚴(yán)重疾病發(fā)生和發(fā)展的原因。pegcetacoplan是一種合成的環(huán)肽，與一種聚乙二醇聚合物結(jié)合，特異性地與C3和C3b結(jié)合。目前，pegcetacoplan正被開發(fā)用于治療多種疾病，包括：地圖樣萎縮（GA）、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、C3腎小球病。在美國(guó)，F(xiàn)DA已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。

2021年5月，Empaveli（pegcetacoplan）獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。Empaveli通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，有潛力提升PNH護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，重新定義PNH的治療。

值得一提的是，Empaveli是第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的C3靶向療法，該藥適用于：（1）先前沒(méi)有接受過(guò)治療的PNH成人患者；（2）先前接受過(guò)C5抑制劑Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。

在過(guò)去十多年來(lái)，治療PNH的唯一選擇是C5抑制劑，但許多患者仍然經(jīng)歷持續(xù)性低血紅蛋白癥，常常導(dǎo)致虛弱的疲勞和頻繁的輸血。在臨床試驗(yàn)中，Empaveli能針對(duì)PNH提供廣泛的控制，通過(guò)增加血紅蛋白水平及減少輸血需求來(lái)改善PNH患者的生活。

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