文丨醫(yī)藥觀瀾

12月14日，索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma收到美國(guó)FDA關(guān)于索元生物在研產(chǎn)品DB102用于治療血管性埃勒斯-當(dāng)洛綜合征（VEDS）的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的IND批準(zhǔn)，同時(shí)FDA授予DB102用于治療VEDS的孤兒藥資格。

DB102是一款潛在“first-in-class”的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵腫瘤靶點(diǎn)上，具有誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡和阻礙腫瘤細(xì)胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導(dǎo)的血管生成的間接作用。

公開資料顯示，DB102最初由禮來(lái)公司（Eli Lilly and Company）開發(fā)，索元生物后擁有該藥的全球權(quán)利。今年4月，索元生物簽訂了授權(quán)Aytu BioPharma開發(fā)DB102用于治療VEDS的全球License-out協(xié)議，Aytu BioPharma將負(fù)責(zé)針對(duì)VEDS的臨床開發(fā)及商業(yè)化，索元生物繼續(xù)保有DB102在腫瘤等重大疾病的全球研發(fā)權(quán)益。為此，Aytu BioPharma將支付索元生物合計(jì)1億美元的里程碑，此外還將支付索元生物銷售提成。

VEDS是一種罕見的遺傳性疾病，是埃勒斯-當(dāng)洛綜合征的嚴(yán)重亞型。該病通常在兒童時(shí)期就被診斷出來(lái)，其特征是動(dòng)脈瘤、動(dòng)脈剝離及破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。據(jù)統(tǒng)計(jì)，VDES全球發(fā)病率約為1/50000，由COL3A1基因的致病變異導(dǎo)致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質(zhì)。VEDS患者中有25％的患者在20歲時(shí)出現(xiàn)首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時(shí)出現(xiàn)至少一次并發(fā)癥。VEDS是一種危及生命的疾病，VEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準(zhǔn)任何VEDS療法。

根據(jù)新聞稿，此次DB102治療VEDS的關(guān)鍵性臨床在美國(guó)獲批，Aytu Biopharma計(jì)劃在2022年上半年啟動(dòng)用于藥品注冊(cè)批準(zhǔn)的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)，該臨床試驗(yàn)將評(píng)估DB102在確診為COL3A1突變的VEDS患者中的安全性和有效性。

（原文有刪減）

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