2021年12月16日，渤健（Biogen）和衛(wèi)材（Eisai）公司宣布，預(yù)計將在明年5月開始一項大型確認性臨床試驗，以進一步評估阿爾茨海默?。ˋD）單克隆抗體療法Aduhelm（aducanumab）的療效。Aduhelm在今年6月獲美國FDA加速批準，它是FDA自2003年以來，首次批準治療AD的新療法。渤健計劃于2022年3月向FDA提交臨床試驗最終方案，如果獲得FDA批準，將于2022年5月啟動患者篩查，主要臨床終點將在開始治療后18個月時進行評估。

Aducanumab是一款直接靶向β淀粉樣蛋白（Aβ）的單克隆抗體。Aβ在大腦中的聚集是AD的一個明確的病理生理學(xué)特征。Aducanumab適用于治療由于AD出現(xiàn)輕度認知障礙或者處于早期癡呆癥（dementia）階段的患者，這些患者通過PET掃描確認大腦中存在Aβ沉積。

Aduhelm在6月的批準是基于加速批準通道。這一通道被用于批準治療嚴重或危及生命的疾病的創(chuàng)新療法。FDA發(fā)布的聲明指出，Aduhelm的加速批準是基于它對替代終點的影響，在3期臨床試驗中它一致地降低患者大腦中淀粉樣蛋白斑塊（amyloid plaque）的水平。但是，F(xiàn)DA同時要求渤健在獲得加速批準之后進行確認性臨床試驗，證明Aduhelm對AD患者認知能力方面的臨床益處。

渤健新聞稿指出，這項試驗將招募超過1300名早期AD患者，目前還未披露試驗設(shè)計的其他細節(jié)，包括試驗終點。根據(jù)之前的經(jīng)驗，渤健預(yù)計這項試驗大約需要4年的時間才能完成，意味著最快可能也要到2026年才會獲得數(shù)據(jù)。此外，渤健正在等待另一款A(yù)D治療藥物lecanemab的3期臨床試驗數(shù)據(jù)，預(yù)期將在2022年中獲得。

參考資料：

[1] Biogen Preps for Post-Approval Testing of Controversial Alzheimer's Drug. Retrieved December 16, 2021, from https://www.biospace.com/article/biogen-outlines-post-approval-trials-of-alzheimer-s-drug-aduhelm/

[2] All Approvals and Tentative Approvals December 2021. Retrieved December 16, 2021, from https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

[3] As Aduhelm faces doubts, Biogen plans another pivotal trial for 2022. Retrieved December 16, 2021, from https://www.statnews.com/2021/12/16/as-aduhelm-faces-doubts-biogen-plans-another-pivotal-trial-for-2022/