文章來源：醫(yī)藥魔方Info

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近日，賽諾菲宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)sutimlimab（商品名：Enjaymo ）上市，用于冷凝集素?。–AD)患者降低由于溶血導(dǎo)致的紅細(xì)胞輸注需求。這是FDA批準(zhǔn)的首款用于治療CAD的補(bǔ)體C1s抗體。

冷凝集素病溶血是經(jīng)典補(bǔ)體途徑驅(qū)動(dòng)的，而sutimlimab是第一個(gè)針對(duì)經(jīng)典補(bǔ)體途徑中C1s蛋白的單抗。它通過阻斷經(jīng)典補(bǔ)體途徑中C1s蛋白的功能，抑制患者因補(bǔ)體蛋白激活導(dǎo)致的溶血而起作用。此外，sutimlimab曾獲FDA授予的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。

該批準(zhǔn)基于一項(xiàng)單臂關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，為期26周。該試驗(yàn)共納入24名受試者，主要終點(diǎn)為在治療評(píng)估時(shí)間點(diǎn)（第23、25和26周的平均值），血紅蛋白（Hgb）水平較基線時(shí)增加至少2g/dL，或Hgb水平達(dá)到12g/dL以上正?；?，且從第5周到第26周無需輸血的患者比例。

結(jié)果顯示，大多數(shù)患者(54%；n=13)符合主要復(fù)合終點(diǎn)標(biāo)準(zhǔn)，63% 患者（n=15）達(dá)到血紅蛋白≥12 g/dL或至少增加2g/dL；71%患者（n=17）在第五周后維持無輸血；并且92% 患者（n=22）沒有使用其他與CAD相關(guān)的治療。