2022年2月8日，Congruence Therapeutics公司宣布完成5000萬美元的A輪融資，以通過計算和實驗藥物發(fā)現(xiàn)，設計用于治療蛋白質(zhì)錯誤折疊導致疾病的新型小分子。該公司策略的關(guān)鍵是一個AI驅(qū)動的計算平臺，與傳統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)方法相比，該技術(shù)有望更快更大規(guī)模地發(fā)現(xiàn)和設計新的小分子穩(wěn)定劑。

Congruence策略的基石是其專有的計算平臺Revenir，這是一種理性設計穩(wěn)定劑的工具，規(guī)避了（傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)的）靶標驗證、蛋白純化、高通量篩選和苗頭化合物分流（hit triage）階段。這一技術(shù)平臺利用數(shù)學建模、物理學和機器學習，來表征導致疾病的錯誤折疊蛋白的生物物理缺陷，然后設計化合物，通過計算機模擬校正這些缺陷以恢復突變蛋白功能。Congruence目前專注于有高度未滿足醫(yī)療需求的適應癥。同時，公司正在建立一個包含突變蛋白生物物理特性的專有數(shù)據(jù)庫，可用于開發(fā)其它穩(wěn)定劑，治療公司關(guān)注重點以外的蛋白家族導致的疾病。

Congruence由Clarissa Desjardins博士于2021年創(chuàng)立，她之前是Clementia Pharmaceuticals的創(chuàng)始人和首席執(zhí)行官。在Congruence，Desjardins博士組建的團隊在罕見病策略和臨床開發(fā)、計算化學、藥物化學和業(yè)務開發(fā)領(lǐng)域都有豐富的經(jīng)驗。

（原文有刪減）