今日，Arkuda Therapeutics公司宣布完成6400萬美元的B輪融資。獲得資金將用于推動其主打顆粒蛋白前體（progranulin）增強劑項目進入支持IND申請的研究。該公司的小分子平臺針對溶酶體和小膠質細胞生物學的交界領域，可用于治療多種罕見和常見神經疾病。

Arkuda致力于開發(fā)一款調節(jié)顆粒蛋白前體的小分子療法，顆粒蛋白前體在大腦的溶酶體功能和先天免疫力方面具有重要作用。該公司主打療法的最初適應癥為GRN相關額顳葉癡呆（FTD-GRN），這是一種嚴重遺傳性神經退行性疾病。因為編碼顆粒蛋白前體的GRN基因的突變，導致顆粒蛋白前體的缺失和大腦溶酶體功能失常。Arkuda的小分子藥物可以糾正顆粒蛋白前體的缺失，從而改善溶酶體功能，并具有為FTD-GRN患者提供臨床獲益的潛力。該公司已經開發(fā)出多款可以滲透到大腦的強力先導化合物。

圖片來源：Arkuda公司官網

該公司還計劃在包括阿爾茨海默病和帕金森病在內的多種神經退行性疾病中探索這些化合物的功效。

參考資料：

[1] Lilly, Pfizer-backed Arkuda bags $64M to test drug in frontotemporal dementia in 2023. Retrieved February 10, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/lilly-pfizer-backed-arkuda-bags-64m-to-test-drug-frontotemporal-dementia-2023

[2] ARKUDA THERAPEUTICS RAISES $64 MILLION SERIES B FINANCING TO ADVANCE PIPELINE OF PROGRAMS TARGETING LYSOSOMAL BIOLOGY TO TREAT NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 10, 2022, from https://www.arkudatx.com/news/arkuda-therapeutics-raises-64-million-series-b-financing-to-advance-pipeline-of-programs-targeting-lysosomal-biology-to-treat-neurodegenerative-diseases/

（原文有刪減）