Aquinnah公司日前宣布，已與羅氏（Roche）達(dá)成研發(fā)協(xié)議，推進(jìn)開發(fā)大腦滲透性口服小分子來治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）和其他神經(jīng)退行性疾病。Aquinnah致力于在應(yīng)激顆粒（stress granule）生物學(xué)、RNA結(jié)合蛋白和雙分子凝聚物形成等新興領(lǐng)域進(jìn)行藥物發(fā)現(xiàn)。該公司的小分子化合物減少TDP-43病理，這是95%以上ALS患者的標(biāo)志性特征。

應(yīng)激顆粒是機(jī)體受損后修復(fù)自身的一種方式。通常，當(dāng)損傷被修復(fù)之后，應(yīng)激顆粒也會消失。然而由于基因突變，或者應(yīng)激顆粒發(fā)生病變，這些應(yīng)激顆粒會在體內(nèi)積累并且持續(xù)存在，這一病理學(xué)特征出現(xiàn)在大多數(shù)神經(jīng)退行性疾病中。

Aquinnah的科學(xué)團(tuán)隊(duì)檢測了超過25萬種化合物，從中發(fā)現(xiàn)了能夠清除應(yīng)激顆粒的多種化合物，其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的應(yīng)激顆粒。

根據(jù)協(xié)議，Aquinnah和羅氏將在研究活動中進(jìn)行合作，直至選擇一種先導(dǎo)候選藥物，之后羅氏將負(fù)責(zé)進(jìn)一步的研究、開發(fā)和全球商業(yè)化。

參考資料：

[1] AQUINNAH PHARMACEUTICALS ANNOUNCES COLLABORATION WITH ROCHE TO ADVANCE NEW THERAPIES FOR ALS AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 17, 2022, from https://www.aquinnahpharma.com/news-events

（原文有刪減）