2022年2月28日，Blueprint Medicines宣布與Roivant Sciences旗下的Proteovant Therapeutics達成一項戰(zhàn)略性合作，以發(fā)現并開發(fā)新型靶向蛋白降解療法，旨在針對癌癥和血液學疾病領域的未竟醫(yī)療需求。靶向蛋白降解利用人體天然的蛋白質處理系統，提供了針對之前“難以成藥”的蛋白質靶標，開發(fā)創(chuàng)新靶向藥物的潛力。

Proteovant在尖端計算工具，如人工智能（AI）和高級機器學習模型的輔助下，利用蛋白質降解過程，發(fā)現和開發(fā)變革性藥物。很多疾病由蛋白質功能失調所致，泛素-蛋白酶體系統（UPS）是人體固有識別、標記并破壞蛋白的細胞機制。它是人體細胞里的“垃圾處理站”，作為細胞內蛋白質降解的主要途徑，參與了約80%以上的蛋白質降解。Proteovant官網指出，與傳統的小分子抑制劑不同，靶向蛋白降解劑可靶向之前“難以成藥”，缺乏催化口袋的轉錄因子和支架蛋白。

此次合作將結合Proteovant基于AI的靶向蛋白降解（TPD）技術平臺，和Blueprint Medicine在精準醫(yī)療方面的專業(yè)知識，以發(fā)現新型靶向蛋白降解劑。兩家公司將共同研究重要靶點，并將最多兩種新型蛋白降解劑推進到開發(fā)候選藥物階段。作為合作的核心部分，Proteovant公司TPD平臺的獨家合作伙伴VantAI公司將使用高級AI技術，用于生成和優(yōu)化蛋白降解劑。在確定臨床開發(fā)候選產品后，Blueprint Medicines擁有開發(fā)和商業(yè)化合作產品的獨家選擇權。

根據協議條款，Proteovant將獲得2000萬美元的預付款，并將有資格獲得額外高達6.32億美元的潛在研究、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及前兩個項目未來產品凈銷售額的分級特許權使用費。

參考資料：

[1] Blueprint Medicines and Proteovant Therapeutics Announce Strategic Collaboration to Advance Novel Targeted Protein Degrader Therapies. Retrieved February 28, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-and-proteovant-therapeutics-announce-strategic-collaboration-to-advance-novel-targeted-protein-degrader-therapies-301491048.html

（原文有刪減）