3月1日，Intellia Therapeutics和再生元公布了其體內(nèi)基因組編輯候選療法NTLA-2001的最新1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，NTLA-2001可以快速、深度、持久地減少患者血清中致病蛋白的水平。今日，Intellia Therapeutics公司宣布，利用該公司基于基因編輯技術(shù)的細(xì)胞工程化平臺開發(fā)的NTLA-5001，已經(jīng)在治療急性髓系白血?。ˋML）患者的1/2a期臨床試驗(yàn)中完成首例患者給藥。新聞稿指出，這代表該公司基因編輯平臺的又一個里程碑。

AML是一種血液和骨髓的癌癥，如不立即治療，可迅速致命。它是成人急性白血病中最常見的類型，2020年估計新發(fā)病例超過2萬。盡管目前有AML的治療方法可用，但患者的5年總生存率仍低于30%。AML通常表現(xiàn)為腎母細(xì)胞瘤1（WT1）抗原的過度表達(dá)。

NTLA-5001是一種基于體外CRISPR/Cas9基因組編輯技術(shù)的自體T細(xì)胞受體（TCR）-T細(xì)胞療法，靶向WT1抗原，用于治療急性髓系白血病的所有基因亞型。這種自體細(xì)胞治療候選藥物設(shè)計用于攜帶HLA-A*02：01等位基因的患者。

圖片來源：Intellia公司官網(wǎng)

參考資料：

[1] Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1/2a Clinical Trial of NTLA-5001 for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Retrieved March 1, 2022, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-first-patient-dosed-phase-12a

（原文有刪減）

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