3月1日，美國FDA宣布批準(zhǔn)CTI BioPharma的Vonjo（pacritinib）上市，治療伴有嚴(yán)重血小板減少癥的骨髓纖維化（myelofibrosis）患者。

骨髓纖維化是骨髓癌的一種類型，會在患者體內(nèi)形成纖維瘢痕組織，導(dǎo)致嚴(yán)重的血小板減少和貧血?；颊咭矔霈F(xiàn)虛弱、疲乏、脾臟和肝臟腫大等現(xiàn)象。據(jù)估計，骨髓纖維化患者中，約有三分之一具有嚴(yán)重的血小板減少，總生存期僅為15個月。與疾病嚴(yán)重程度形成對比的是，這些患者的治療選擇非常有限，有著重要未竟治療需求。

Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制劑，能特異性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。因為它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1帶來的潛在副作用。

在正常血細(xì)胞生長和發(fā)育中，JAK家族蛋白在信號傳導(dǎo)通路中有著重要作用。而許多血液癌癥的發(fā)生，也和其中一些激酶的突變直接相關(guān)。而pacritinib的兩項3期臨床試驗，以及一項2期臨床試驗的數(shù)據(jù)表明，對于出現(xiàn)嚴(yán)重血小板減少的患者，該藥物可以帶來臨床收益。其中，在3期臨床試驗PERSIST-2中，每日接受兩次200 mg的pacritinib治療的患者，有29%的患者脾臟體積縮小至少35%，而使用目前最佳可用療法的對照組只有3%達(dá)到這一水平。此外，23%的患者總癥狀評分至少降低了50%，活性對照組中的數(shù)據(jù)為13%。

▲Pacritinib分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Anypodetos, Public domain, via Wikimedia Commons）

去年6月，CTI BioPharma為pacritinib遞交了上市申請，并獲FDA的優(yōu)先審評資格。相關(guān)新聞稿里也提到，在安全性與耐藥性方面，不良事件通常為低級別，可通過支持治療進(jìn)行控制，并且很少導(dǎo)致停藥。患者的血小板計數(shù)和血紅蛋白水平也保持穩(wěn)定。

我們祝賀這款新藥得到FDA的批準(zhǔn)，也期待未來能有更多創(chuàng)新療法問世，造福全球病患。

參考資料：

[1] CTI BioPharma Announces FDA Accelerated Approval of VONJO? (pacritinib) for the Treatment of Adult Patients with Myelofibrosis and Thrombocytopenia, Retrieved March 1st, 2022, from https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-vonjotm

（原文有刪減）

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