施維雅（Servier）今天宣布，美國(guó)FDA已接受該公司為IDH1抑制劑Tibsovo（ivosidenib片劑）遞交的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），治療攜帶IDH1突變的初治急性髓系白血病（AML）患者。FDA同時(shí)授予這一sNDA優(yōu)先審評(píng)資格，這可將審評(píng)時(shí)間從10個(gè)月縮短到6個(gè)月。

這一sNDA得到了名為AGILE的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果的支持。數(shù)據(jù)表明，與化療相比，Tibsovo與阿扎胞苷（azacitidine）聯(lián)用，顯著改善了患者的無(wú)事件生存期（EFS）（HR=0.33，95% CI，0.16，0.69，單側(cè)P=0.0011）。此外，Tibsovo與阿扎胞苷聯(lián)用，顯示出總生存期（OS）的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（HR=0.44，95% CI，0.27，0.73；單側(cè)P=0.0005），中位OS為24.0個(gè)月。

急性髓系白血?。ˋML）是一種血液和骨髓癌癥，疾病進(jìn)展快速，是影響成人的最常見(jiàn)急性白血病。AML發(fā)病率隨年齡增長(zhǎng)而顯著增加，絕大多數(shù)患者化療無(wú)效，進(jìn)展為復(fù)發(fā)/難治性AML。他們的五年生存率約為29.5%。對(duì)于6%到10%的AML患者，突變的IDH1酶阻斷了正常的造血干細(xì)胞分化，促進(jìn)了急性白血病的發(fā)生。

Ivosidenib是一款口服選擇性小分子IDH1抑制劑，最初由Agios Pharmaceuticals公司開(kāi)發(fā)。它之前已獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)作為單藥治療攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)/難治性AML成人患者，以及因年齡≥75歲或患有合并癥而無(wú)法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的初治IDH1突變AML成人患者。去年8月獲得FDA批準(zhǔn)治療膽管癌。在中國(guó)，它在今年2月獲得批準(zhǔn)，于治療攜帶IDH1突變的成人復(fù)發(fā)或難治性AML患者。

（原文有刪減）

參考資料：

[1] Servier Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review for TIBSOVO^® (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine for Patients with Previously Untreated IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia. Retrieved March 7, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-for-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-for-patients-with-previously-untreated-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301496123.html

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