2022年3月7日，Horizon Therapeutics宣布，美國FDA授予Krystexxa的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）優(yōu)先審評(píng)資格，這一申請(qǐng)尋求將Krystexxa與甲氨蝶呤聯(lián)用，治療痛風(fēng)無法控制的患者。Krystexxa（中文名普瑞凱希，通用名pegloticase）是一款治療痛風(fēng)的藥物，于2010年獲FDA批準(zhǔn)用于治療常規(guī)治療無效或常規(guī)治療無法耐受的成人慢性痛風(fēng)患者。甲氨蝶呤是一種通常治療風(fēng)濕病的免疫調(diào)節(jié)劑。

Krystexxa是一款獲批治療無法控制的痛風(fēng)（Uncontrolled Gout）的生物制品。Krystexxa通過大幅降低疾病的身體負(fù)擔(dān)，改變患者的治療過程。Krystexxa能將尿酸轉(zhuǎn)化為尿囊素，尿囊素是一種水溶性分子，可通過尿液輕松排出體外，其腎臟排泄效率是尿酸的10倍。但是，部分接受Krystexxa治療的患者出現(xiàn)針對(duì)藥物的抗體，限制了治療的有效性。而最新數(shù)據(jù)表明，Krystexxa聯(lián)合甲氨蝶呤有助于防止產(chǎn)生這些抗體，幫助更多的患者獲得持久的治療反應(yīng)。

本次申請(qǐng)遞交是基于一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)獲得的積極結(jié)果。該試驗(yàn)中，152例患有無法控制的痛風(fēng)的患者隨機(jī)接受甲氨蝶呤或安慰劑治療4周，然后接受Krystexxa+甲氨蝶呤、或Krystexxa+安慰劑治療52周。主要終點(diǎn)為血清尿酸（sUA）完全應(yīng)答者比例，定義為6個(gè)月中至少80%的時(shí)間sUA<6 mg/dL。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，71%（n=71/100）接受Krystexxa+甲氨蝶呤治療的患者，和40%（n=21/52）隨機(jī)接受Krystexxa+安慰劑的患者達(dá)到了主要終點(diǎn)（p<0.001）。安全性上，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。這些結(jié)果顯示聯(lián)合使用甲氨蝶呤改善了Krystexxa的治療應(yīng)答率。

（原文有刪減）

參考資料：

[1] Horizon Therapeutics plc Announces FDA Has Granted Priority Review of the Supplemental Biologics License Application (sBLA) for the Concomitant Use of Krystexxa^® (pegloticase injection) Plus Methotrexate for People Living With Uncontrolled Gout. Retrieved March 7, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220307005264/en/Horizon-Therapeutics-plc-Announces-FDA-Has-Granted-Priority-Review-of-the-Supplemental-Biologics-License-Application-sBLA-for-the-Concomitant-Use-of-Krystexxa%C2%AE-pegloticase-injection-Plus-Methotrexate-for-People-Living-With-Uncontrolled-Gout

[2] MIRROR Randomized Controlled Trial Meets Primary Endpoint and Shows 71% of Patients Achieved a Complete Response Rate Using KRYSTEXXA^® (pegloticase injection) with Methotrexate. Retrieved October 25, 2021, from https://ir.horizontherapeutics.com/news-releases/news-release-details/mirror-randomized-controlled-trial-meets-primary-endpoint-and

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