3月23日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網公示，由NewAmsterdam Pharma公司申報的obicetrapib片獲得臨床試驗默示許可，擬作為飲食和最大耐受劑量降脂治療的輔助治療，用于治療需要額外降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的家族性雜合子高膽固醇血癥（HeFH）或確診動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者。

公開資料顯示，obicetrapib是NewAmsterdam公司在研的一款口服選擇性膽固醇酯轉移蛋白（CETP）抑制劑。該公司于今年1月份剛剛宣布完成obicetrapib的3期臨床研究首例患者給藥，針對的患者群體與本次在中國獲批臨床的適應癥相同。

截圖來源：CDE官網

血液中高水平的LDL-C又稱為“壞”膽固醇。盡管他汀類藥物為降脂治療帶來了重要的改善，但全球仍有超過1億人群無法達到LDL-C目標，這使他們心臟病發(fā)作、中風和其他不良心血管結局的風險大大增加，因此存在高度未滿足醫(yī)療需求。

研究表明，CETP是一個潛在的治療靶點，可通過同時降低LDL-C和載脂蛋白B（ApoB）來減少心臟病發(fā)作和中風等主要不良心血管事件。同時，阻斷CETP還能升高患者的高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C），從而對血脂產生影響。

作為一款CETP抑制劑，obicetrapib正在開發(fā)用于降低LDL-C和預防主要不良心血管事件。此前一項隨機雙盲、安慰劑對照的2a期TULIP試驗表明，在364名輕度血脂異?；颊咧校瑹o論作為單藥治療，或與他汀類藥物聯(lián)合治療，obicetrapib均表現(xiàn)出良好的耐受性，可有效降低患者的LDL-C。相關結果已發(fā)表在著名醫(yī)學期刊《柳葉刀》雜志上。

2021年11月，NewAmsterdam公司宣布了obicetrapib的2期隨機研究（ROSE研究）全部的結果。這是一項安慰劑對照、雙盲、隨機、2期劑量探索研究，旨在評估obicetrapib作為高強度他汀類藥物（HIS）輔助治療的療效、安全性和耐受性。共有120例患者隨機接受安慰劑、5 mg或10 mg的obicetrapib治療，為期8周。兩種劑量均達到了主要終點。數(shù)據(jù)顯示，接受他汀類藥物治療和5mg obicetrapib治療的患者LDL-C較基線降低了42%，10mg隊列的患者較基線降低了51%，而安慰劑隊列較基線降低了7%。此外，接受5mg或10mg obicetrapib的患者載脂蛋白A-I（APOA1）HDL水平分別升高45%和48%。

基于此，NewAmsterdam公司已經啟動obicetrapib的3期臨床研究（BROADWAY試驗），并于2022年1月宣布完成首例患者入組。該研究將評估obicetrapib作為飲食和最大耐受降脂治療的輔助治療，用于治療需要額外降低LDL-C的家族性雜合子高膽固醇血癥或確診動脈粥樣硬化性心血管疾病的成人患者，對患者第84天LDL-C水平的影響。

本次obicetrapib片在中國獲批臨床，意味著它即將在中國開展臨床試驗。期待該產品后續(xù)的臨床研究順利進行，早日為患者帶來更好的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網.Retrieved Mar 23，2022.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]New Review Article in ESC’s Cardiovascular Research Examines Cholesteryl Ester Transfer Protein (CETP) Inhibition’s Role in Reducing Cardiovascular Disease Risk.Retrieved Feb 14，2022.From https://www.newamsterdampharma.com/investors-news/new-review-article-in-escs-cardiovascular-research-examines-cholesteryl-ester-transfer-protein-cetp-inhibitions-role-in-reducing-cardiovascular-disease-risk

[3]NewAmsterdam Pharma Doses First Patient in Phase 3 BROADWAY Trial of Obicetrapib in Adults with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia and/or Established Atherosclerotic Cardiovascular Disease.Retrieved Jan 4，2022.From https://www.newamsterdampharma.com/investors-news/newamsterdam-pharma-doses-first-patient-in-phase-3-broadway-trial-of-obicetrapib-in-adults-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia-andor-established-atherosclerotic-cardiovascular-disease

[4]NewAmsterdam Pharma Presents Full Results from Phase 2 ROSE Study of Obicetrapib in Patients with Dyslipidemia.Retrieved Nov 13，2021.From https://www.newamsterdampharma.com/investors-news/newamsterdam-pharma-presents-full-results-from-phase-2-rose-study-of-obicetrapib-in-patients-with-dyslipidemia

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