今日，賽諾菲（Sanofi）宣布，日本厚生勞動?。∕HLW）已經(jīng)批準(zhǔn)該公司的創(chuàng)新酶替代療法Xenpozyme（olipudase alfa）上市，用于治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）成人和兒科患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。這是一種罕見的潛在致命遺傳病。新聞稿指出，Xenpozyme是首個獲批治療ASMD的療法。

Xenpozyme是一款人類酸性鞘磷脂酶重組蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它負責(zé)降解鞘磷脂。ASMD患者由于編碼這一代謝酶的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致鞘磷脂在細胞中積累，造成肺、脾臟、肝臟等器官的損傷，可能導(dǎo)致早夭。

Xenpozyme在日本的批準(zhǔn)是基于在成人和兒科患者中進行的臨床試驗，試驗結(jié)果顯示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾臟和肝臟體積，同時在成人和兒童患者中表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。

日本之外，olipudase alfa的生物制品許可申請（BLA）已經(jīng)被美國FDA授予優(yōu)先審評資格，預(yù)計在今年第三季度做出審評決定。它曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

參考資料：

[1] Xenpozyme® (olipudase alfa) approved in Japan, first and only approved therapy indicated to treat acid sphingomyelinase deficiency. Retrieved March 28, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/28/2410648/0/en/Press-Release-Xenpozyme-olipudase-alfa-approved-in-Japan-first-and-only-approved-therapy-indicated-to-treat-acid-sphingomyelinase-deficiency.html

原標(biāo)題：速遞 | 全球首批！賽諾菲創(chuàng)新酶替代療法在日本獲批

注：原文有刪減

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