近日，恒瑞醫(yī)藥子公司成都盛迪醫(yī)藥有限公司的1類(lèi)創(chuàng)新藥、補(bǔ)體B因子抑制劑HRS-5965膠囊被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心擬納入優(yōu)先審評(píng)程序，適應(yīng)癥為：治療既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人患者。

關(guān)于HRS-5965-301研究

HRS-5965-301研究為一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放、陽(yáng)性藥物對(duì)照、多中心設(shè)計(jì)的III期臨床試驗(yàn)，旨在比較HRS-5965膠囊與C5補(bǔ)體抑制劑在既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者中的有效性和安全性。本研究由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院張鳳奎教授，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院韓冰教授共同擔(dān)任主要研究者，全國(guó)13家中心共同參與，主要終點(diǎn)為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結(jié)果表明^[1]，HRS-5965在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面均優(yōu)于C5補(bǔ)體抑制劑。

關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55（衰變加速因子，DAF）和CD59（反應(yīng)性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏導(dǎo)致補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在的造血功能衰竭及血栓形成傾向^[2]。因其發(fā)病率/患病率低，PNH已被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》^[3]。盡管現(xiàn)有的C5補(bǔ)體抑制劑治療可有效控制血管內(nèi)溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續(xù)貧血^[4]。此外，C5補(bǔ)體抑制劑需要長(zhǎng)期靜脈或皮下給藥，給藥便利性有待提高。

關(guān)于HRS-5965膠囊

HRS-5965膠囊是公司自主研制的1類(lèi)新藥，是以補(bǔ)體活化系統(tǒng)旁路途徑中B因子為靶點(diǎn)的口服小分子抑制劑，補(bǔ)體B因子抑制劑可通過(guò)靶向因子B抑制AP能同時(shí)控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補(bǔ)了部分C5補(bǔ)體抑制劑治療的不足，同時(shí)口服給藥也相對(duì)提高了患者的用藥依從性。此外，HRS-5965膠囊用于IgA腎病患者的臨床研究也正在進(jìn)行中。

什么是優(yōu)先審評(píng)審批？

藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批是國(guó)家為鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥、解決臨床急需短缺藥品等而設(shè)立的藥品快速上市通道。2020年7月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批工作程序（試行）》，明確列出六大類(lèi)情況可申請(qǐng)適用優(yōu)先審評(píng)審批，包括具有明顯臨床價(jià)值的臨床急需短缺藥品、突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、兒童用藥等情形都可通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序來(lái)加快審評(píng)、審批。PNH已被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》，HRS-5965膠囊納入優(yōu)先審評(píng)的依據(jù)符合《藥品上市許可優(yōu)先審評(píng)審批工作程序（試行）》中第一項(xiàng)“(一)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥”的要求。優(yōu)先審評(píng)審批的適用對(duì)象雖然經(jīng)過(guò)多次變革，但萬(wàn)變不離其宗的是該程序始終堅(jiān)持以患者為中心，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向。近年來(lái)，越來(lái)越多的重磅創(chuàng)新產(chǎn)品通過(guò)這一“綠色通道”加快了上市進(jìn)程。

參考文獻(xiàn)：

1.根據(jù)研究資料整理

2.罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）.553-560頁(yè).

3.第一批罕見(jiàn)病目錄.

4.Jong Wook Lee, et al. The role of the alternative pathway in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and emerging treatments. EXPERT REVIEW OF CLINICAL PHARMACOLOGY.2022;15(7):851–861.

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