近日，恒瑞醫(yī)藥子公司成都盛迪醫(yī)藥有限公司收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的《受理通知書(shū)》，公司自主研發(fā)的1類(lèi)新藥富馬酸立康可泮膠囊的藥品上市許可申請(qǐng)獲受理，適應(yīng)癥為：治療既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

關(guān)于HRS-5965-301研究

此次申報(bào)上市，是基于一項(xiàng)在既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的PNH患者中評(píng)價(jià)富馬酸立康可泮膠囊（研發(fā)代號(hào)：HRS-5965）的有效性和安全性的多中心、隨機(jī)、開(kāi)放、陽(yáng)性對(duì)照III期臨床試驗(yàn)。本研究由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院張鳳奎教授，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院韓冰教授共同擔(dān)任主要研究者，全國(guó)13家中心共同參與。主要終點(diǎn)為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結(jié)果表明^[1]，富馬酸立康可泮膠囊在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面均優(yōu)于C5補(bǔ)體抑制劑。

關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55（衰變加速因子，DAF）和CD59（反應(yīng)性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏導(dǎo)致補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在的造血功能衰竭及血栓形成傾向^[2]。因其發(fā)病率/患病率低，PNH已被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》^[3]。盡管現(xiàn)有的C5補(bǔ)體抑制劑治療可有效控制血管內(nèi)溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續(xù)貧血^[4]。此外，C5補(bǔ)體抑制劑需要長(zhǎng)期靜脈或皮下給藥，給藥便利性有待提高。

關(guān)于富馬酸立康可泮膠囊

富馬酸立康可泮膠囊是公司自主研制的1類(lèi)新藥，是以補(bǔ)體活化系統(tǒng)旁路途徑中B因子為靶點(diǎn)的口服小分子抑制劑，補(bǔ)體B因子抑制劑可通過(guò)靶向因子B抑制AP能同時(shí)控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補(bǔ)了C5補(bǔ)體抑制劑治療的不足，同時(shí)口服給藥也提高了患者的用藥依從性。富馬酸立康可泮膠囊用于IgA腎病患者的臨床研究也正在進(jìn)行中。2025年11月，富馬酸立康可泮膠囊已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入優(yōu)先審評(píng)程序。

參考文獻(xiàn)：

1.根據(jù)研究資料整理

2.罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）.553-560頁(yè).

3.第一批罕見(jiàn)病目錄.

4.Jong Wook Lee, et al. The role of the alternative pathway in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and emerging treatments. EXPERT REVIEW OF CLINICAL PHARMACOLOGY.2022;15(7):851–861.

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2. 恒瑞醫(yī)藥不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品、適應(yīng)癥的使用。